Taipei, 4 Des. (CNA) Direktorat Jenderal Asuransi Kesehatan Nasional (NHIA) Taiwan telah memutuskan untuk menanggung biaya terapi gen yang mahal namun efektif untuk defisiensi dekarboksilase asam amino aromatik L (AADC), yang memicu perdebatan tentang keadilan dan akses pengobatan bagi pasien dengan kondisi langka lainnya.
Terapi satu kali ini, yang biayanya sekitar NT$100 juta (Rp53 miliar) per suntikan, akan ditanggung secara sementara, kata NHIA pada Selasa (2/12). Efektivitasnya akan dievaluasi kembali tiga tahun setelah pengobatan dimulai, dan ketentuan pertanggungan dapat disesuaikan sesuai kebutuhan.
Defisiensi AADC memengaruhi bayi dan anak kecil, menyebabkan keterlambatan perkembangan yang parah dan disfungsi otonom. Tanpa pengobatan, banyak pasien meninggal antara usia 2 hingga 5 tahun. Namun, terapi ini dapat secara signifikan meningkatkan fungsi motorik dan kualitas hidup.
Pengobatan ini dikembangkan oleh Rumah Sakit National Taiwan University (NTUH) pada 2007, dengan protokol klinis yang ditetapkan tahun 2010, sebelum dilisensikan ke perusahaan Amerika Serikat.
NHIA memperkirakan 13 pasien akan menerima terapi ini pada tahun pertama dengan biaya sekitar NT$1,3 miliar. Dari tahun kedua hingga kelima, lima pasien tambahan diperkirakan akan diobati setiap tahun, dengan biaya sekitar NT$500 juta per tahun.
Keputusan ini telah memicu kritik dari para dokter, termasuk pulmonolog Su Yi-fong (蘇一峰), yang mencatat bahwa obat untuk penyakit langka lain -- seperti limfangioleiomiomatosis (LAM atau "paru-paru gelembung") -- mengobati puluhan pasien dengan biaya kurang dari NT$100 juta, namun tidak sepenuhnya ditanggung.
Para pendukung berpendapat bahwa terapi AADC menawarkan manfaat penyelamatan jiwa dan peningkatan perkembangan yang bermakna. Dokter rumah sakit Chiang Kuan-yu (姜冠宇) mengatakan investasi ini dapat membantu menempatkan Taiwan sebagai lokasi utama untuk data genetik Asia, mendukung kolaborasi penelitian di masa depan dan negosiasi dengan perusahaan farmasi internasional.
Direktur Departemen Genetika Medis NTUH, Chien Yin-hsiu (簡穎秀), membela transfer teknologi ke AS, dengan mengatakan bahwa hanya sedikit yang percaya pada kelayakan terapi gen AADC dua dekade lalu.
Tidak ada pengobatan efektif untuk defisiensi AADC di masa lalu, dan anak-anak yang terkena hanya bisa terbaring tak bergerak di tempat tidur tanpa perkembangan motorik, kata Chien.
Namun, di antara 31 pasien yang menerima terapi baru dalam uji coba, 80 persen mampu duduk, dan di antara mereka yang diobati lebih awal dengan rehabilitasi intensif, 40 persen mampu berjalan secara mandiri, katanya.
"Hanya bisa duduk, bukan hanya berbaring, sudah membuat perbedaan besar," katanya. "Bagi orang tua yang merawat setiap hari, perbaikan ini seperti siang dan malam."
Terkait pertanggungan LAM, Direktur Jenderal NHIA Chen Lian-yu (陳亮妤) mengatakan penyakit ini saat ini belum diklasifikasikan sebagai langka, meskipun aplikasi telah diajukan. Pertanggungan akan diberikan setelah kementerian menyelesaikan tinjauannya, katanya.
Obat LAM telah ditanggung oleh NHI sejak 2001, dengan 26 pasien dilaporkan tahun lalu. NHIA mengatakan akan membantu keluarga yang menghadapi kesulitan dalam proses aplikasi.
Selesai/JC
